메디칼타임즈=문성호 기자최근 임상현장에서 활용도가 커지면서 국회에서 오남용 문제가 제기될 정도로 시장 규모가 급성장한 성장호르몬.이로인해 식품의약품안전처가 의약품 오남용 실태조사를 예고한 가운데 정작 임상현장에서는 비급여가 시장 대다수를 차지하는 만큼 이같은 조치는 오히려 환자 및 보호자들의 불만만 가중시키는 행태라고 꼬집고 있다.왼쪽부터 성장호르몬 동아에스티 그로트로핀, 한국화이자제약 엔젤라 제품사진.3일 제약업계에 따르면, 올해 상반기 국내 성장호르몬 시장 규모는 약 1400억원에 달하는 것으로 확인됐다. 하반기 상반기와 같은 시장 규모를 형상한다면 한 해 최대 3000억원에 가까운 시장을 형성할 것으로 전망된다.소마트로핀 성분으로 대표되는 성장호르몬 시장은 현재 LG화학과 동아에스티 등 국내 제약사가 주도하고 있다. LG화학과 동아에스티는 각각 유트로핀 에스와 그로트로핀으로 성장호로몬 시장에서 주목할 만한 매출을 거두고 있다.특히 동아에스티의 경우 전문의약품 품목 중 그로트로핀의 급성장으로 올해 '대표품목'으로 자리매김할 정도다.실제로 동아에스티에 따르면 그로트로핀의 올해 3분기까지의 총 매출은 698억원이다. 분기 당 200억원 이상의 매출을 기록하며 자사 품목 중 분기당 유일한 100억원을 돌파한 품목이다.3분기만 따졌을 경우 여름방학 특수 시즌과 맞물리면서 258억원을 거둬 전년 동기(162억원) 대비 59.3% 증가한 것으로 집계됐다. 이러한 성장호르몬 시장의 급팽창이 배경이 된 것일까. 최근 국회 국정감사를 통해서 성장호르몬의 오남용 문제가 지적되기도 했다. 임상현장에서 허가 취지에 맞지 않게 오프라벨 비급여로 활용하고 있다는 것이다. 성장호르몬 제제의 허가받은 효능·효과는 ▲뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아의 성장부전 ▲소아의 특발성 저신장증(ISS) ▲골단이 폐쇄되지 않고 염색체 분석에 의해 터너증후군으로 확인된 소아의 성장부전 ▲임신주수에 비해 작게 태어난(SGA, small for gestational age) 저신장 소아의 성장장애이다. 이 같은 지적에 임상현장에서는 비급여 시장이 90%를 차지하는 상황 속에 실태조사가 쉽지 않다는 점과 함께 치료제의 공급가를 고려하지 않았다고 꼬집었다. 최근 성장클리닉을 표방한 병‧의원이 급속도로 늘어나는 동시에 관련 치료제 간의 공급가도 고려해야 하는 사항이라는 뜻이다.익명을 요구한 A대학병원 소아내분비 교수는 "성장호르몬은 아이들이 주사를 매일 맞아야 하고 비용 부담도 크기 때문에 쉽지 않은 치료"라며 "성장클리닉 비급여 치료비의 경우 일반적으로 환자 체중의 2배가 가격이라고 보면 된다. 가령 환자가 20kg이라면 한 달 주사제 비용으로 40만원가량이 소요된다는 뜻"이라며 "아이의 몸무게가 늘어날수록 비급여 가격이 증가한다. 사실 주사제 가격도 고가인 점이 있기에 비급여 가격도 어쩔 수 없다"고 평가했다.  마상혁 창원파티마병원 소아청소년과장은 "비급여가 90% 이상인 시장 상황에서 어떤 근거로 실태조사를 하겠다는 지 의문스럽다"며 "성형외과에서 쌍꺼풀 수술을 적절하게 하고 있는지를 판단하고 있는 가를 조사하라는 것과 마찬가지"라고 비판했다.실태조사 압박 속 주1회 성장호르몬, 통증 한계 극복할까이 가운데 국회를 중심으로 비급여 중심 성장호르몬 시장 실태조사를 압박하면서 '급여' 시장을 겨냥한 품목의 성장세도 주목받고 있다.제약사 별로 비급여 시장을 겨냥해 성장호르몬 품목을 공급하는 가운데 급여의 경우 제품 용량을 조절해 임상현장에 공급하고 있다.이 같은 상황에서 최근 한국화이자제약이 주 1회 주사 형태인 '엔젤라 프리필드펜주(소마트로곤, 이하 엔젤라)를 출시, 매일 맞는 주사제가 주도하는 국내 시장에 본격 제품을 출시한 상황.하지만 엔젤라의 경우 건강보험 급여 적용에 따른 제품만 공급중인 것으로 나타났다. 소마트로핀 성분 중심으로 비급여 시장에서 경쟁 중인 다른 품목들과는 직접적인 경쟁이 벌어지고 있지 않음을 의미한다. 다만, 향후 엔젤라가 비급여 제품을 출시 여부에 따라 상황은 재편될 수 있다. 임상현장에서는 기존 유트로핀 에스와 그로트로핀과 비교해 엔젤라가 비급여 시장까지 도전하기 위해선 '통증' 관리가 중요하다고 평가했다. 참고로 경쟁사인 LG화학의 경우 생산시설, 환자 통증에 대한 부담감 등 다양한 이유로 엔젤라와 동일한 주 1회 주사제를 올해부터 생산을 중단, 매일 맞는 주사제 형태로 제형을 변경했다.한국화이자제약 의학부 정성범 이사는 "주사에 다른 통증에 대해서는 임상에서 매일 맞는 자사 소마트로핀 성분 지노트로핀 대비 조금 더 높게 나왔지만, 글로벌 시장에서 엔젤라를 도입한 나라에서 통증으로 문제된 사례는 크게 없었다"며 "국내에서 이제 막 출시한 만큼 임상 연구 외에 설명할 부분이 많이 없다. 다만, 통증에 대한 문제는 크지 않을 것이라고 보고 있다"고 강조했다.하지만 마상혁 창원파티마병원 소청과장은 "주 1회 주사의 특성 상 관절 등 통증 문제는 당연히 존재한다. 그 부분을 넘어서야 한다"며 "매일 맞는 주사와 비교해 주 1회 축약해 맞는 개념이다. 성분의 농도와 양의 문제, 항원 양이 많다는 뜻"이라고 평가했다. 마상혁 과장은 "단백질이라도 결국 항원이다. 그 양이 많으면 당연히 통증은 동반될 수 있다"며 "성장호르몬 투여의 원칙은 의사 입장에서 허가 사항에 따라 임상적 효과 등 의학 소견에 따라 투여하는 것이다. 결국 최종 선택은 환자와 부모의 몫"이라고 덧붙였다.  

메디칼타임즈=문성호 기자한국화이자제약이 최근 국내 처방시장에서 급성장하고 있는 성장호르몬 주사제 시장에 본격 뛰어들었다.주 1회 주사 형태인 '엔젤라 프리필드펜주(소마트로곤)를 출시, 매일 맞는 주사제가 주도하는 국내 시장에서 입지를 확대해 나갈 수 있을지 주목된다.한국화이자제약이 소마트로곤 성분 성장호르몬 주사제 엔젤라를 본격 출시했다.14일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 올해 상반기 국내 성장호르몬 시장 규모는 1356억원이다. 지난해 상반기(1146억원) 대비 18% 증가한 수치다.주목할 점은 의료현장에서 최근 국내 제약사 성장호르몬 주사제가 '키 크는 주사'로 불리며 성장세가 두드러지고 있다는 점이다.LG화학과 동아에스티가 현재 시장을 주도하고 있는 상황.시장 선두주자로 꼽히는 LG화학의 경우 주 1회 맞는 유트로핀 플러(소마트로핀)의 생산을 중단하는 대신 매일 맞는 주사제인 '유트로핀 에스'를 지난해 출시, 해당 품목의 영업‧마케팅을 집중하고 있다.올해 상반기 동안 LG화학 유트로핀에스는 390억원의 실적을 기록했다. 동아에스티 그로트로핀투 역시 매출 상승곡선을 그리며 332억원의 매출을 기록하며 입지를 공고히 하고 있다.이러한 상황에서 화이자가 소마트로핀의 개량신약 성격인 엔젤라를 본격 출시, 성장호르몬 시장에 본격 뛰어들었다. 9월부터 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료제로 건강보험 급여 적용을 받아 출시하는 한편, 주1회 주사라는 제형적 특징을 강점 삼아 처방시장을 공략하겠다는 포부다.이를 두고 강남세브란스병원 채현욱 교수(소아청소년과)는 "성장호르몬 치료과정에서 소아 환자는 육체적, 심리적 부담을 받게 되며, 환자의 치료 순응도는 소아 환자의 키 성장속도에 유의미한 영향을 미치는 중요한 요인"이라며 "엔젤라는 주 1회라는 투여의 편의성으로 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 낮은 치료부담을 보였다"고 평가했다. 강남세브란스병원 소아청소년과 채현욱 교수는 비급여 처방이 90% 이상인 성장호르몬 시장에서 엔젤라가 제형적 특징이 강점으로 작용할 것으로 평가했다.치료제 가격 및 용법에 따른 통증 관리 주목그렇다면 엔젤라가 국내 성장클리닉 중심 임상현장에서 경쟁력은 충분할까.일단 소아가 투여 받는 성장호르몬 주사제의 특성 상 주 1회 투여라는 점에선 강점이 존재한다. 상대적으로 매일 주사 맞아야 하는 경쟁품목과 대비해서 환자의 주사에 대한 부담감이 덜하기 때문이다.문제는 주사제에 따른 통증 관리다. 경쟁사인 LG화학의 경우 생산시설, 환자 통증에 대한 부담감 등 다양한 이유로 엔젤라와 동일한 주 1회 주사제를 올해부터 생산을 중단, 매일 맞는 주사제 형태로 제형을 변경했다.다시 말해, 국내사가 포기한 시장에 전략적으로 제품을 출시해 급성장 중인 시장에서 반전을 일으키겠다는 전략이다. 제약사 측도 통증에 대한 부담감은 크지 않을 것으로 전망하며 치료제 성공을 자신했다.한국화이자제약 의학부 정성범 이사는 "주사에 다른 통증에 대해서는 임상에서 매일 맞는 지노트로핀(소마트로핀) 대비 조금 더 높게 나왔지만, 글로벌 시장에서 엔젤라를 도입한 나라에서 통증으로 문제된 사례는 크게 없었다"며 "국내에서 이제 막 출시한 만큼 임상 연구 외에 설명할 부분이 많이 없다. 다만, 통증에 대한 문제는 크지 않을 것이라고 보고 있다"고 강조했다.  다만, 환자에서 가장 큰 부담인 가격적인 측면에서는 경쟁품목 대비 엔젤라가 건강보험 상한액 기준으로 더 높은 것으로 나타났다.건강보험 상한액 기준으로 대표 경쟁 품목인 LG화학 유트로핀에스는 36IU 기준으로 17만 7486원이다. 반면, 화이자제약 엔젤라는 60mg 기준 32만 8205원이다.이를 30kg 소아를 기준으로 3주 투여한다고 가정하고 약가를 계산하면 매일 맞아야 하는 LG화학 유트로핀에스는 36IU 기준 26만원이, 주 1회 투여인 엔젤라는 60mg 기준 33만원의 치료비가 투입되는 것으로 집계됐다.  의료현장 90% 이상이 비급여로 투여되는 만큼 건강보험보다는 비급여 시장이 더 치열하게 전개될 수 밖에 없는 부분이다. 강남세브란스병원 채현욱 교수는 "성장호르몬 주사제 처방 90% 이상이 비급여로 이뤄진다. 엔젤라를 급여로 투여할 수 있는 환자는 5% 내외"라며 "주 1회라는 투여의 편의성으로 따라 치료 순응도 향상에 기여할 수 있을 것으로 기대된다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자저출산 시대와는 반대로 아이들의 성장에 영향을 미치는 치료제 시장의 성장세가 심상치 않다.비급여 중심 성장호르몬 주사제 매출이 급성장하는 동시에 또래에 사춘기가 빨리 시작되는 '성조숙증' 환자가 늘어나면서 관련 치료제 시장도 제약업계에서는 놓칠 수 없는 분야로 자리 잡았다.최근 들어선 정부가 성조숙증 진단을 둘러싼 급여기준을 고시해 놓고도 환자 보호자들의 민원에 시행을 보류하면서 임상현장을 중심으로는 일대 혼란이 벌어지기도 했다.주요 제약사 별 성선자극호르몬 방출호르몬(GnRH-agonist) 주사제 제품사진이다.성조숙증? 키 크는 주사? 임상현장 대혼란5일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 6월에 맞춰 마련한 성조숙증 진단기준 개선안 시행을 전격 보류했다. '성선자극호르몬 방출호르몬(GnRH-agonist) 주사제' 투여 기준이 바로 그것이다. 대상 성분은 고세렐린(goserelin), 류프로렐린(Leuprorelin), 트립토렐린(triptorelin) 등이다. 현재 해당 시장의 경우 대웅제약 루피어와 다케다 루프린, 입센 디페렐린, 아스트라제네카 졸라덱스, 동국제약의 로렐린 등이 주도하고 있다.이 가운데 복지부는 해당 주사제 투여가 가능한 급여 시점을 앞당기는 것을 추진했었다. 구체적으로 주사제를 급여로 투여가 가능한 시기를 '역연령 여아 8세(7세 365일) 미만, 남아 9세(8세 365일)' 미만으로 기존 연령 기준(여아 만 9세, 남아 만 10세) 보다 1세 앞당기는 방안을 6월부터 추진하려고 했던 것.최근 성조숙증 환자가 급증하는 상황 속에서 진단기준을 명확히 한다는 이유에서 추진하려 했지만, 당장 성조숙증 검사와 함께 진단․치료를 받으려 했던 환자와 보호자들 입장에서는 갑작스러운 급여기준 변경에 급여를 못 받는 상황이 벌어질 수 있었던 셈이다. 실제로 복지부 고시 입법예고안이 공개되자 환자 보호자들의 문의 및 개선요구가 계속됐다는 후문이다.성조숙증 진단 및 치료를 하는 일선 종합병원에서도 복지부의 급여기준 개선논의를 알지 못했다는 의견이 지배적이다.익명을 요구한 A대학병원 소아청소년과 교수는 "사실 급여기준 변경이 추진된다는 것도 제약사 영업사원을 통해 접하게 됐다. 입법예고가 있었는지 조차 몰랐다"며 "더구나 환자 보호자가 자녀가 성조숙증 여부를 어떻게 판단하고 8세 이전에 진단받기를 의뢰할 수 있는가. 개선안 자체가 의문"이라고 전했다.정작 임상현장에서는 성조숙증 주사제가 '키 크는 주사'로 불리며 일부 성장클리닉에서 활용되고 있다는 점을 인식하고 해당 문제 개선에 관심을 가져야 한다는 평가다.여기서 성조숙증은 또래에 비해 사춘기가 빨리 시작되는 경우를 말한다. GnRH-agonist 주사제로 성장판이 일찍 닫히는 것을 방지, 키가 꾸준하게 오랜 기간 크는데 도움을 준다는 개념이다. 성장클리닉을 운영 중인 마상혁 창원파티마병원 소청과장은 "GnRH-agonist 주사제 시장이 1200억원에 이를 만큼 시장에 급성장했다"며 "이 중 30~40%는 비급여로 이해하고 있다. 성조숙증이 아닌 데도 GnRH-agonist 주사제를 키 크는 주사제로 설명하며 권하는 사례가 최근 서울 등 일부 의료기관에서 일어나고 있다"고 전했다.그는 "2차 종합병원에서도 해당 치료법이 활용되고 있는데 개인적으로는 100% 동의하지 못한다"고 지적했다.비급여 시장만 본 성장호르몬 주사제 GnRH-agonist 주사제 시장이 성조숙증 진단을 둘러싼 급여기준으로 홍역을 치른다면 소마트로핀 성분 중심 성장호르몬 주사제 시장은 해를 거듭할수록 폭발적인 성장세를 보이고 있다.이를 확인한 제약업계에서도 해당 처방시장을 공략하기 위해 적극적인 영업‧마케팅을 전개 중이다.주요 제약사별 성장호르몬 주사제 주요 품목.성장호르몬 주사제 시장은 역시 LG화학이 주도했다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 대표 품목인 지난해 본격 출시한 '유트로핀에스'는 올해 1분기에 193억원의 실적을 기록해 단숨에 시장 1위를 차지했다. 보관 안전성과 투약 편의성을 내세워 기존 유트로핀(55억원) 처방을 상당부분 대체한 모습이다.뒤이어 시장을 형성 중인 품목들도 올해 1분기 급성장을 이어갔다. ▲동아에스티 '그로트로핀투(165억원)' ▲머크 '싸이젠(105억원)' ▲화이자 '지노트로핀(71억원)' 등도 성장세를 이어갔다. 이들 품목만 해도 올해 1분기에만 500억원이 넘는 실적을 기록한 것인데 1년으로 환산한다면 2000억원이 넘는 시장이 형성될 것으로 기대된다.해당 시장이 대부분 비급여임에도 불구하고 최근 성장클리닉에서의 활용도가 높아지면서 덩달아 치료제 시장도 급성장을 이뤄낸 것이다.일부 한방 협진 병원의 경우 성장호르몬 주사와 함께 한약·영양제를 함께 처방해 더 높은 비용을 요구하는 일도 벌어진다고.하지만 현재로서는 성장호르몬 치료가 의학적 근거와 안전성을 입증한 유일한 방법이라는 것이 임상현장의 견해다.익명을 요구한 A대학병원 소아내분비 교수는 "성장호르몬은 아이들이 주사를 매일 맞아야 하고 비용 부담도 크기 때문에 쉽지 않은 치료"라며 "따라서 정말 아이의 키가 너무 걱정되고 최종 키가 작을 것으로 예측돼 부모와 아이가 모두 스트레스를 받는다면 확실한 근거를 갖추고 장기 안전성이 입증된 성장호르몬 치료를 고려해볼 수 있을 것"이라고 전했다.그는 "임상현장에서 일반적으로 환자 체중의 2배가 가격이라고 보면 된다. 가령 환자가 20kg이라면 한 달 주사제 비용으로 40만원 가량이 소요된다는 뜻"이라며 "아이의 몸무게가 늘어날수록 비급여 가격이 증가한다. 사실 주사제 가격도 고가인 점이 있기에 비급여 가격도 어쩔 수 없다"고 평가했다.마상혁 창원파티마병원 소청과장 역시 "부모 입장에서는 자녀의 성장 문제에 민감할 수밖에 없다"며 "성장호르몬 주사제 시장이 비급여 임에도 성장할 수밖에 없는 배경이다. 성조숙증 진단에 따른 급여기준의 의견수렴을 받아 수정이 가능하겠지만 비급여 시장은 당분간 폭발적으로 늘어날 것 같다"고 전망했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자국내 성장호르몬 주사제 시장이 해를 거듭할수록 커지고 있다. 지속되는 저출산 문제와 코로나 대유행 속에서도 아랑곳 하지 않은 채 매출이 급성장하며 연매출 2000억원 시장으로 성장한 것.국내 성장호르몬 주사제 주요 품목.31일 제약업계와 의료계에 따르면, 지난 2019년 성장호르몬 주사제 급여 확대를 기점으로 매년 폭발적으로 성장하고 있는 것으로 확인됐다.특히 이러한 경향은 2020년 이후에도 지속되고 있다는 점을 주목해 볼만 하다.국내에서도 코로나가 급속도로 확산되는 상황에서 '소아'를 대상으로 한 시장이 급성장하는 기현상이 일어났기 때문이다. 코로나를 이유로 한 동안 소아청소년의 병‧의원 방문이 급감했던 것을 고려하면 이례적인 셈이다.이 가운데 성장호르몬 주사제 시장은 역시 LG화학이 주도했다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 대표 품목인 유트로핀의 경우 2020년 554억원 매출을 거둔데 이어 2020년 711억원이라는 역대급 성적표를 기록했다.올해 1분기도 210억원의 매출을 기록, 전년 같은 기간(155억원) 대비 36% 성장한 것으로 집계됐다.뒤이어 시장을 형성 중인 ▲동아에스티 '그로트로핀투' ▲머크 '싸이젠'·▲노보노디스크 '노디트로핀' 등도 성장세를 이어갔다. 올해 1분기에도 모두 두 자릿수대의 성장률을 기록하면서 기존 매출 기록을 연이어 경신하고 있다. 여기에 공급 중단 여파를 겪으며 매출 추락을 경험했던 화이자 '지노트로핀'은 바닥을 찍고 다시 상승하는 모습을 보여줬다. 2020년 113억원으로 매출이 추락한 이후 2021년 134억원을 기록한 데 이어 올해 1분기에 42억원을 기록해 전년 같은 분기(30억원) 대비 38% 나아진 결과를 얻은 것.화이자 관계자는 "2020년 품절 이후 공급은 충분히 이뤄지고 있어 현재 품절 이슈는 없다"며 "성장 호르몬 시장도 코로나 이후 성장 중"이라고 설명했다.또 다른 제약업계 관계자는 "국내에서 출산율이 사회적인 문제로 여겨지고 있는데 반해 성장호르몬 주사제 시장은 계속 커지고 있는 기이한 상황"이라며 "보험 급여 확대의 영향도 있지만 워낙 비급여 시장이 큰 상황이다. 비급여 시장의 성장 속에서 계속 주사제 매출도 늘어날 것 같다"고 전망했다.성장호르몬 주사제 시장 성장 배경은?임상 현장에서는 성장호르몬 주사제 시장 성장을 두고서 개원가의 영향은 크지 않다고 봤다.의원급 '성장클리닉'에서 비급여 시장이 형성돼 있지만 2차 병원급에서부터 3차 대형병원 위주로 주사제의 매출이 형성되고 있다는 설명. 성조숙증 환자 치료 과정에서 성장호르몬 주사 치료도 함께 이뤄지는 만큼 대형병원 위주로 매출이 이뤄지고 있다는 뜻이다.익명을 요구한 한 대학병원 성장클리닉 교수는 "건강보험 매출도 있지만 대부분은 비급여 시장 매출로 봐야한다"면서 "의원급 의료기관 위주 개원가 시장에서는 사실 사입가나 세금 등의 문제로 인해 성장호르몬 주사제를 처방하기 쉽지 않은 구조다. 그나마 대학병원이나 개인 2차 병원에서 진료와 검사 등으로 함께 보기 때문에 운영이 가능하다"고 설명했다. 일부에서는 최근 2차 개인병원 위주의 성장클리닉이 늘어나면서 관련 주사제 시장 성장에 역할을 하고 있다는 의견도 제시됐다.또 다른 대학병원 소아내분비내과 교수는 "최근 2차 병원급 일부 성장클리닉에서 양‧한방 협진을 위주로 하는 시스템이 늘어나고 있다. 주사제 시장 성장도 이들이 기여하고 있다"며 "이를 둘러싼 실효성 문제는 앞으로 검증해나가야 할 부분"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독(대표이사 김영진, 백진기)과 제넥신(대표이사 성영철)이 진행한 지속형 성장호르몬 'GX-H9'의 소아 환자 대상 임상 2상 최종 결과를 발표했다. 이번 연구결과는 5월 미국 내분비학회지(Journal of the Endocrine Society) 특별호에 게재됐으며 'GX-H9'의 주 1회뿐 아니라 2주 1회 지속형 제형으로서의 가능성을 재확인하며 관심을 모았다. 'GX-H9'은 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 또는 2주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 'GX-H9'을 공동 개발하고 있다. 'GX-H9'의 소아 환자 대상 임상 2상은 유럽 및 한국 10개국 27개의 병원에서 진행됐으며 2년간 데이터로 키 성장속도를 분석했다. 'GX-H9'을 1년간 투여한 환자를 대상으로 'GX-H9'을 추가로 1년간 투여한 결과와 1일 제형인 지노트로핀(Genotropin)을 1년간 투여한 환자를 대상으로 'GX-H9'으로 변경해 추가로 1년간 투여한 결과를 비교했다. 'GX-H9'을 2년간 투여한 결과, 주 1회 간격으로 0.8 mg/kg과 1.2 mg/kg 투여한 군의 연간 키 성장속도는 1년 시점에서 각각 10.50 cm/year와 11.76 cm/year였으며, 2년 시점에서 각각 9.14 cm/year와 9.88 cm/year로 나타났다. 또, 2주 1회 간격으로 2.4 mg/kg을 투여한 군의 1년과 2년 시점에 측정한 연간 키 성장속도는 각각 11.03 cm/year과 9.72 cm/year로 나타났다. 지노트로핀(Genotropin)을 'GX-H9'으로 변경해 1년간 투여한 결과, 주 1회 간격으로 0.8 mg/kg과 1.2 mg/kg 용량을 투여한 군의 연간 키 성장속도는 각각 8.73 cm/year와 7.60 cm/year로 나타났다. 또, 2주 1회 간격으로 2.4 mg/kg을 투여한 군의 연간 키 성장속도는 9.13 cm/year이었다. 일반적으로 성장호르몬은 투여 기간이 길어질수록 키 성장 속도가 감소한다. 하지만, 이번 연구 결과에서는 'GX-H9'을 2년간 투여한 군에서 유의미한 키 성장속도의 둔화가 관찰되지 않았다. 또한, 일일 제형을 1주 1회 또는 2주 1회 제형인 'GX-H9'으로 변경해 투여해도 성장속도가 둔화되지 않고 지속되는 것을 확인할 수 있었다. 한편, 해당 연구는 3월 개최 예정이었던 미국 내분비학회(ENDO 2020)에서 공유될 예정이었으나 코로나19로 연기되며 5월 학회지 특별호에 게재됐다. 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'은 매일 투여해야 하는 기존 성장호르몬제와 달리, 주 1회 또는 2주 1회 투여하는 차세대 성장호르몬제이다. 현재 한독과 제넥신은 지속형 성장호르몬 'GX-H9'의 미국 임상 3상 신청을 준비하고 있으며, 중국 파트너인 I-Mab에서도 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 임상 3상 신청을 준비하고 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독(회장 김영진)과 ㈜제넥신(대표이사 서유석)이 제 57회 유럽 소아내분비학회 (The 57th Annual ESPE Meeting)에서 소아 환자를 대상으로 유럽/한국에서 진행한 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’ 임상 2상의 12개월 키 성장속도 결과를 발표했다. GX-H9은 제넥신의 원천기술인 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 지속형 성장호르몬으로 주 1회 또는 월 2회 투여를 목표로 한독과 제넥신이 공동 개발하고 있다. 이번에 발표된 내용은 현재 유럽 및 한국 10개국 27개의 내분비센터에서 연장 연구 중인 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’의 소아 임상 2상 결과이다. 12 개월 치료를 완료한 50명의 환자를 대상으로 일일 제형인 지노트로핀(Genotropin®)과 ‘GX-H9’의 12개월 키 성장속도를 비교했다. 공개된 자료에 따르면 지노트로핀(Genotropin®)을 매일 투여한 대조군의 연간 키 성장속도는 약 9.14cm/year인 반면 ‘GX-H9’을 주 1회 간격으로 0.8mg/kg 투여한 군과 1.2mg/kg 투여한 군은 각각 약 10.50cm/year와 약 11.76cm/year의 성장속도를 보였다. 2주 1회 간격으로 2.4mg/kg을 투여한 군은 약 11.03cm/year 키 성장속도를 보이며 대조군과 비견한 우수한 결과를 나타냈다. 이번에 발표된 12개월 결과는 6 개월 결과와 비교 시, 유의미한 키 성장속도의 둔화가 관찰되지 않았다. 또, 현재까지 주사 부위의 지방위축증, 인슐린 저항성 등의 부작용이 보고되지 않았고 지노트로핀® 투약군과 동등한 수준의 안전성을 보였다. 특히, 주 1회 및 2주 1회 용법으로 투여 시, 모두 대조군과 비견한 우수한 키 성장속도를 보이며 주 1회뿐 아니라 월 2회 지속형 제형으로서의 가능성을 다시 한번 확인하였다. ‘GX-H9’는 글로벌 신약개발 R&D를 지원하는 (재)범부처신약개발사업단(단장, 묵현상)의 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정되어 ‘차세대 인성장호르몬 제제 (GX-H9)의 소아 성장호르몬 결핍 환자 (PGHD) 대상 글로벌 임상 2상 승인 및 수행, 글로벌 라이센스 아웃’ 연구를 성공적으로 진행하고 있다. 한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로서 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결했으며 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다. ‘지속형 성장호르몬 GX-H9’은 뛰어난 기술력으로 (재)범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정됐으며 2016년 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다. 현재까지 진행된 성인과 소아 대상 유럽 및 국내 임상 2상에 이어 내년 초 미국 FDA에 임상 3상을 신청 할 계획이다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독(회장 김영진)과 ㈜제넥신(대표이사 서유석)이 9월 16일 미국 워싱턴에서 열리는 국제 소아 내분비학회(10th International Meeting of Pediatric Endocrinology, IMPE)에서 공동 개발 중인 ‘지속형 성장호르몬 GX-H9’의 소아 대상 유럽/한국 임상 2상 시험 중간 결과를 발표했다. ‘GX-H9’은 ㈜제넥신이 독자적으로 보유하고 있는 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 지속형 성장호르몬이다. 매일 투여해야 하는 기존 성장호르몬 제품과 달리 주 1회 또는 2주 1회 투여가 가능한 차세대 신약이다. 이번에 발표된 소아 대상 임상 2상 시험 중간 결과는 계획한 48명 대상자 중 약 90%인 43명을 대상으로 ‘GX-H9’과 대조약인 ‘지노트로핀(Genotropin)’의 6 개월 시점 연간 키 성장속도를 비교한 자료이다. 중간 결과에 따르면, ‘지노트로핀(Genotropin)을 매일 투여한 대조군의 연간 키성장 속도는 약 10.8cm/year인 반면 ‘GX-H9’을 2주 1회 간격으로 2.4 mg/kg 투여한 군은 약 12.3 cm/year의 성장속도를 보였다. 또한, ‘GX-H9’을 주 1회 간격으로 0.8 mg/kg 투여한 군과 1.2 mg/kg 투여한 군은 각각 약 11.7 cm/year와 약 13.1 cm/year의 성장속도를 보였다. 이번 결과는 미국 OPKO사의 성장호르몬 임상 결과와 유사한 연간 키성장 속도이며, 주 1회 투여만 가능한 OPKO제품과는 차별되게 GX-H9은 주 1회뿐 아니라 2주 1회 투여에서도 비견한 키성장 속도를 유지했다. 한독 김영진 회장은 “이번 소아 임상 2상 중간 결과를 통해 지속형 성장호르몬 GX-H9의 우수한 효과와 지속형 제형으로서의 경쟁력을 확인할 수 있었다”며 “GX-H9은 매일 맞던 성장호르몬과 달리 주 1회 또는 2주 1회 투여를 통해 환자의 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 한편, 한독과 ㈜제넥신은 전략적 파트너로서 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결했으며 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다. ‘GX-H9’은 글로벌 신약개발 R&D를 지원하는 (재)범부처신약개발사업단(단장, 묵현상)의 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정되어 ‘차세대 인성장호르몬 제제(GX-H9)의 소아 성장호르몬 결핍 환자(PGHD) 대상 글로벌 임상 2상 승인 및 수행, 글로벌 라이센스 아웃’ 연구를 성공적으로 진행하고 있다. 또한, 작년 말 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.

메디칼타임즈=이석준 기자성장호르몬 시장이 성장을 멈췄다. 까다로운 급여 기준 때문이다. LG생명과학 '유트로핀(유트로핀플러스 포함)'을 포함해 동아ST '그로트로핀', 머크 '싸이젠' 등 성장호르몬 시장 주도 3총사 모두 비슷한 상황이다. IMS데이터(단위:억원). 22일 IMS 데이터에 따르면, 성장호르몬 3강은 '유트로핀(94억원)', '그로트로핀(93억원)', '싸이젠(78억원)'이었다. 화이자 '지노트로핀(49억원)'과 LG '유트로핀플러스(32억원)', 노보노디스크 '노디트로핀(20억원)은 뒤를 쫓았다. 주목할 점은 소아 성장호르몬 시장이 성장을 멈췄다는 것이다. 지난해 상반기 대비 매출액은 제자리 걸음을 되풀이하고 있다. '그로트로핀'만이 9억원 증가했을 뿐 '유트로핀', '싸이젠', '노디트포린'은 증감액이 -1억~1억원에 그쳤다. '유트로핀플로스'와 '지노트로핀'도 각각 5억원, 3억원 증가에 불과했다. 전문가들은 까다로운 급여 기준을 가장 큰 원인으로 보고 있다. A병원 소아청소년과 과장은 "저신장 환아 중 성장 호르몬 결핍증이 있는 경우는 매우 적다. 성장 호르몬 결핍 증명도 어렵다. 최소 두 가지 이상의 성장 호르몬 유도 검사에서 양성 소견이 확인돼야한다. 혈액 검사도 해야한다"고 설명했다. 그는 "관건은 비용인데 성장호르몬 결핍증 등을 인정받아 보험이 인정되면 30kg 기준 1년에 300~400만원 정도다. 비급여 특발성 저신장증은 1년에 1000만~1200만원이 소요된다. 만만치 않은 금액"이라고 덧붙였다. 성장호르몬 취급 제약사도 급여기준이 제한적이라는 점에 공감했다. B제약 PM은 "아무래도 급여 적용 대상이 한정돼 있다보니 시장이 크지 못하는 경향이 있다"며 "비급여 주사는 부유한 가정이 아니면 쉽지 않은 금액이다. 해외 진출 등 매출 확대를 위해 많은 방안을 모색하고 있다"고 토로했다.

메디칼타임즈=이석준 기자녹십자(대표 조순태)가 화이자 성장호르몬 '지노트로핀 36IU(12mg)' 고용량제제를 출시했다. 이번 고용량 제제는 한번에 0.6IU에서 12IU까지 다양한 용량 투여가 가능해 투약 편의성이 확대되고 비급여 투약 시 기존 저용량 제제보다 용량 대비 저렴하다고 회사측은 설명했다. 한편 녹십자는 지노트로핀 고용량 출시를 기념해 지난 10일 서울 플라자호텔에서 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. 행사에는 녹십자 조순태 사장과 전국 소아내분비학회 의사 등 100여 명이 참석했다. '지노트로핀'은 세계 최초 개발된 성장호르몬으로 1993년 미국 FDA 허가를 받은 후 현재 전세계 50여 국가에서 사용되고 있다. 녹십자는 지난 2005년부터 국내 마케팅 및 공급 계약을 맡고 있다.

메디칼타임즈=이석준 기자 한올바이오파마(대표 김성욱)가 먹는 성장호르몬 'HL-032'의 임상 1상 시험을 서울대병원에서 시작했다. 이번 임상은 피험자를 4개의 군으로 나눠 3개 군은'HL-032'를 30mg, 60mg, 120mg으로 나눠 경구 투약한다. 또 나머지 1개 군은 화이자제약의 성장호르몬 '지노트로핀주'를 주사해 비교 시험한다. 회사 관계자는 "'HL-032'는 한올의 바이오베터 개량기술인 아미노산 치환(Resistein TM) 기술을 이용해 경구투여 시에도 흡수율이 높아지도록 개량한 세계 최초의 경구형 인간 성장호르몬"이라고 설명했다. 임상 결과는 내년 1분기에 나올 것으로 회사측은 내다봤다.

메디칼타임즈=이석준 기자국내 성장호르몬제 시장 판도는 1강 3중으로 요약된다. '유트로핀'이 크게 앞서가는 가운데, '그로우트로핀', '제노트로핀', '싸이젠' 등 3품목이 뒤를 쫓는 형국이다. 7일 업계에 따르면, 현재 국내에 출시된 성장호르몬제는 LG생명과학의 '유트로핀'(49%), 동아제약의 '그로우트로핀'(17%), 화이자(녹십자 판매)의 '제노트로핀'(14%), 머크세로노의 '싸이젠'(12%) 등이며, 이들 4제품은 전체 시장에서 90% 이상의 점유율을 차지하고 있다. 시장 규모는 600~700억원. 유트로핀플러스 먼저 '유트로핀'은 성장호르몬 시장의 절대 강자다. 최근에는 기존 '유트로핀'(소아 및 성인용)을 소아용인 '유트로핀플러스'와 성인용인 '디클라제'로 구분해 발매했다. 이중 눈에 띄는 제품은 지난해 4월 출시한 '유트로핀플러스'다. 이 제품은 매일 투여해야하는 기존 치료제와는 달리 일주일에 한 번만 주사해도 1일 제형과 동등한 치료효과를 보이는 세계 최초의 제품이다. 회사측 관계자는 "'유트로핀플러스'는 세계 최초의 서방형 성장호르몬제"라며 "기존 제품과 차별화된 만큼 시장 점유율은 점차 높아질 것"이라고 자신했다. 나머지 3품목은 10% 대의 점유율로 '도토리 키재기'다. 다만 최근 성장세가 가파른 '싸이젠'이 돋보인다. 획기적인 전자기구 '이지포드'를 접목, 환자 치료 편의성을 높여 시장의 관심을 이끌어냈다. 회사측에 따르면, '이지포드'는 투약 후 주사된 용량이 확인되며, 투여 횟수를 기록해 의료 전문가가 환자의 치료 순응도를 모니터링할 수 있다. 또 바늘은 기존 치료제와 달리 항상 숨겨져 있고, 치료 초기에 환자의 자신감을 높여주기 위해 화면 상에 안내글이 제공된다. 분당제생병원 소아청소년과 김세영 교수는 "'이지포드'는 환자 스스로가 호르몬제를 안전하고 쉽게 투여할 수 있게 해 세계적으로 성장호르몬 환아 및 보호자에게 큰 호응을 얻고 있다"고 평가했다. 이 제품은 2008년 11월 출시됐다. '지노트로핀'은 지난해 8월 소아의 특발성 저신장증에 대한 적응증을 추가하며 시장 반응을 살피고 있다. 소아 특발성 저신장증이란 신장이 300 분위수 미만이면서 성장호르몬 부족과 관련되지 않은 성장부진을 의미한다. 이 제품은 화이자가 생산하고 국내에서는 녹십자가 판매하고 있다. 국내 출시는 지난 2005년 8월이다.

메디칼타임즈=이창진 기자 LG생명과학(대표 김인철)은 16일 성장호르몬제 '유트로핀'(사진)이 부당경량아(SGA) 치료제로 적응증 승인을 받았다고 밝혔다. 부당경량아는 37주 이상의 재태기간을 채우고 태어난 신생아 중 출생 체중이 2.5kg 미만인 경우를 말하는 것으로 산모의 혈관질환, 감염, 영양상태의 이상 또는 태아의 유전질환, 감염, 태반의 기능저하 등이 원인인 것으로 알려져 있다. 신생아의 3~10%가 SGA로 태어나며, SGA로 태어난 아이의 80~85%는 만2세 이전에 따라잡기 성장이 이루어지지만 10~15%에서는 따라잡기 성장이 이루어지지 못해 지속적 저신장이 나타나고 제2형 당뇨, 비만 등 대사증후군으로의 이환율이 높은 것으로 알려졌있다. 그동안 SGA에 의한 저신장 치료에 허가를 받은 제품은 화이자 '지노트로핀' 뿐 이었으나 이번 '유트로핀'의 허가 취득으로 국내 제품의 효과와 안전성을 입증하게 됐다는 것. 이번 유트로핀 3상 임상시험은 세브란스병원 소아과 김덕희 교수가 총괄책임자로 총 9개 기관에서 실시됐다. 총 26명의 SGA 환아를 대상으로 한 임상결과, 6개월 째 성장속도는 각각 5.3cm, 10.6cm로 통계적으로 의미 있는 결과를 보였으며 신장 표준편차 지수 역시 투여전 -2.25에서 투여 6개월 후 -1.74로 유의하게 증가했다. LG생명과학은 이번 SGA 적응증 획득으로 매출 및 시장 확대를 기대하면서 차세대 성장호르몬 제품인 '유트로핀플러스' 출시에 박차를 가하고 있다.

메디칼타임즈=주경준 기자[금요진단] 성장호르몬제제 키를 키워주는 대표적인 아이템인 ‘인성장호르몬’이 갖고 있는 성인에 있어서의 비만과 노화방지 효과가 다시 부각되고 있다. 성장호르몬제제는 매일 맞아야 하는 1일 주사제형이라는 한계와 비교적 높은 가격으로 인해 비급여 시장인 비만과 노화방지 등과 관련 넉넉한 임상시험 자료를 확보하고 있음에도 불구 그간 관심을 받지 못했다. 그러나 LG생명과학은 비만 등 비급여시장이 주 타겟인 주1회 맞는 서방형 제형의 성인용 인성장호르몬제제 ‘디클라제’를 출시, 비만·피부미용 등에 관심을 갖는 개원가로부터 주목을 받고 있다. 이와관련 LG생명과학은 오는 28일 메리어트호텔에서 종합병원 내분비계 전문의와 개원의를 대상으로 ‘디클라제’ 런칭 심포지엄을 갖고 다양한 처방분야에 대해 소개할 예정이다. 성장호르몬의 비만 등에 대한 효과는 멀리 국외를 찾을 필요도 없이 국내에도 경희의료원 김성운 교수팀에 의해 소개된바 있으며 콜레스테롤을 줄여 동맥경화의 위험까지 줄여주는 결과가 제시된바 있다. 비만이라는 제한적인 효과외 노화방지와 피부개선, 근육량 증가, 지질감소까지 비급여 진료영역에서는 다양한 매력적 요소를 제공한다. 디클라제 PM 조광훈 대리는 “일일 자가주사라는 단점이 시장형성에 어려움을 줬지만 이를 극복한 서방형 제형이 출시된 만큼 일주일에 한번씩 병의원에서 관리를 받는 패턴의 시장이 성형될 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다. 비만와 노화방지를 위한 성장호르몬 투약기간은 3~6개월 정도이고 월 40만원대의 환자 부담이 예상되는 만큼 여타의 치료법에 비교한 비용적인 측면의 경쟁력은 좀 더 지켜봐야할 대목. LG생명과학도 비용부담을 갖지 않는 소득상위 그룹을 타겟으로 보고 있다. 성인에 있어 성장호르몬의 투약에 대해 효과 만큼이나 부작용에 대한 논란도 적지않다는 점도 극복이 필요한 부분이다. 성장호르몬 시장 LG생명과학의 유트로핀과 동아제약의 그로트로핀투는 국내 성장호르몬시장을 이끄는 상두마차다. 지난해 시장규모는 비급여 시장이 커 정확한 집계는 어렵지만 대략 500억원대로 분석된다. 05년 대비 20%이상 성장했다. 이외 제품군으로 노보노디스크의 노디트로핀노디렛주를 비롯 한국세로노, 싸이젠코리아 등의 제품군과 최근 녹십자가 라이센스인한 ‘지노트로핀’ 등이 있다. 성장호르몬제제 시장은 프라드윌리증후군에 의한 왜소증 등 급여시장이 20% 이내이고 나머지는 비급여시장으로 펜형 등 제형은 다국적사가 우위에 있고 매출부분은 국내사가 압도적이다. 1일 제형이외 주1회 서방형제형으로는 앞서살핀 디클라제가 최초. 그러나 성인을 대상으로하고 있어 현행 1일제형과는 시장이 거의 겹치지 않는다. LG생명과학은 내년 소아·청소년을 위한 서방제형을 출시한다는 계획이다. 또 LG의 유트로핀(수출명 밸트로핀)은 올해내 미FDA 승인이 예상되고 있다.

메디칼타임즈=정인옥 기자다국적제약사들이 국내제약사의 마케팅력을 이용해 개원가 공략에 박차를 가하고 있다. 11일 제약업계에 따르면 한국화이자제약(대표 아멧 괵선)은 마케팅 강화를 위해 최근 녹십자를 비롯 일양약품과 제일약품, CJ 등에 국내 제약사와 22개 품목에 대해 전략적 제휴를 체결했다. 녹십자는 화이자의 저성장 소아를 위한 성장호르몬제인 '지노트로핀' 유통을 담당할 예정이며 일양약품은 진균 감염 및 질 칸디다증 치료제인 '디푸루칸'을 판매할 계획이다. 화이자는 앞서 지난 6월부터 CJ제약과 직결장암 치료제인 ‘캠푸토’에 대한 공동마케팅을 벌이기로 했으며 제일약품과는 고지혈증 치료제인 ‘리피토’, 신경병증성 통증치료제인 ‘뉴론틴’에 대한 공동 판촉 계약을 연장했다. 아멧 괵선 사장은 "이번 제휴를 계기로 국내 제약회사와 서로의 강점을 공유할 수 있는 상호보완적인 시너지 효과는 물론 국내 제약업계의 전반적인 발전에도 기여할 수 있기를 기대한다"고 말했다. 한국릴리는 발기부전치료제 시장을 석권하기 위해 대웅제약과 함께 ‘시알리스’ 마케팅 강화 프로그램을 운영하고 있다. 대웅제약은 이를 뒷받침하기 위해 최근 300여명의 영업사원들을 대상으로 제품 및 브랜드에 대한 심화교육을 실시했다. 쉐링프라우코리아도 유한양행과 함께 항시스타민제 클라리틴과 알러지성 비염 치료제 나조넥스 나잘스프레이 등의 전문의약품에 대한 판매 활로를 모색하고 있다. 이는 다국적제약사가 국내 제약의 거미줄과 같은 영업력을 이용해 개원가까지 시장을 넓히겠다는 계산이 깔려 있다. 따라서 이를 바라보는 업계의 시각은 곱지만은 않다. 제약업계 한 관계자는 “오리지날 의약품을 갖고 있는 다국적제약의 경우 제네릭의약품을 주로 생산하는 국내제약사와 달리 개원가 시장을 공략하지 못하고 있는 게 현실”이라며 “계속적인 공동마케팅을 이용해 다국적제약사가 시장을 장악하게 될 것” 이라고 전했다. 또 다른 관계자는 “서로 윈윈하는 것도 좋지만 이로 인해 그나마 유지됐던 시장의 균형이 깨질 수 있을 수도 있다”며 “국내제약의 경우 윈윈 프로젝트로 수입의 대부분을 R&D투자해 신약 개발로 승부를 내야 할 때가 됐다”고 주장했다.

메디칼타임즈=강성욱 기자한국화이자제약의 성장호르몬 제품 ‘지노트로핀(성분명 소마트로핀)이 1일부터 프라더-윌리 증후군 치료에 있어 건강보험 혜택을 적용받게 됐다. 지난 27일 보건복지부가 개정고시한 급여기준에 따르면 프라더-윌리 증후군으로 확진된 환자의 경우 지노트로핀 투여에 한해 보험급여가 적용돼 기존 100% 전액 본인 부담이 20%로 대폭 줄었다. 또한 만 2세부터 보험적용을 받게돼 어릴 때부터 체형 개선이 중요한 프라더-윌리 증후군 치료에 있어 큰 혜택이 돌아갈 것이라고 회사측은 전망했다. 프라더-윌리 증후군이란 출생하는 아기 1만명 당 1명 정도로 발생 빈도를 보이는 희귀질환으로 식욕항진증을 동반한 비만, 성선발육장애, 경증에서 중등증의 정신지연이 특징인 유전적 질환 이와관련 한국희귀난치성 질환연합회의 신현민 회장은 “프라더-윌리 증후군에 대한 건강보험 적용으로 인해 환자와 가족들의 부담이 많이 줄고 다른 희귀 질환 환자에게도 희망을 줬다”며 “앞으로도 이와 같은 정부의 지원과 지속적인 사회적 관심이 필요할 것”이라고 말했다. 성균관 의대 소아과 진동규 교수는 “완치가 불가능한 프라더-윌리 증후군의 현재 치료는 고통받고 있는 환자에게 보다 나은 삶을 제공하면서 이차적인 합병증으로의 발전을 막는 것이 근본적인 목표이므로 환아의 비만을 최소화하기 위한 식이요법과 운동요법이 주로 행해지고 있다”며 “하지만 식이요법은 체중 감소의 결과는 있으나 뼈와 근육 강화 효과는 나타나지 않기 때문에 성장 및 체 구성 개선을 위한 성장호르몬 치료도 필수적”이라고 설명했다.